Pecando de pragmatismo en las definiciones, uno puede enunciar que: Eficacia en salud alude al logro de los objetivos según los estándares vigentes.

Eficiencia toma en cuenta para el logro de dichos objetivos, la utilización adecuada de los recursos.

Efectividad desde el punto de vista de la calidad en salud, toma en cuenta la satisfacción del cliente / paciente como requisito final a cumplimentar por todo lo anterior.
Y desde el punto de vista asistencial o investigativo es una medida contundente para sopesar por ejemplo la introducción de nuevos tratamientos y tecnologías.

Si bien con orientación más asistencial o experimental, ahondemos en lo que dice al respecto, el Diccionario de gestión sanitaria para médicos, publicado en hace un par de años en forma conjunta, por la Fundacion Gaspar Casal y Fundación Abbott.

"EFICACIA:

Se entiende por eficacia, aquella virtud o cualidad de una intervención que la hace capaz de producir el efecto deseado cuando se aplica en condiciones óptimas. Eficacia se refiere a los “Resultados” en salud de las tecnologías.

Eficacia es el grado en que algo (procedimiento o servicio) puede lograr el mejor resultado posible. La falta de eficacia no puede ser reemplazada con mayor eficiencia por que no hay nada más inútil que hacer muy bien, algo que no tiene valor.

La eficacia supone cumplir dos criterios mayores:
1) Excelencia en su ejecución técnica. Implica la perfecta capacitación técnica del profesional que la utiliza, su aplicación bajo protocolo estricto, y sobre todo la garantía de que el paciente está recibiendo realmente el medicamento.
2) Utilización del fármaco en grupos de pacientes con criterios estrictos de inclusión y exclusión, habitualmente relativos a edad, sexo, etnia y ausencia de elementos interferentes o confundidores como comorbilidades o uso simultáneo de otras intervenciones.

La eficacia se asocia al método científico de carácter deductivo o experimental, concretamente a los ensayos clínicos controlados y aleatorizados (ECA).

Los ensayos clínicos son una parte fundamental en el proceso de desarrollo, aprobación e introducción en el mercado de nuevos fármacos y tratamientos contra algunas enfermedades. Descubrir si los nuevos agentes son seguros y eficaces para los pacientes es el principal objetivo de la mayor parte de ellos. Sin embargo, también pueden estar destinados a prevenir una enfermedad, diagnosticar precozmente una patología o bien reducir los riesgos de un determinado tratamiento. La medida de la eficacia mediante ensayos clínicos es un requisito para su autorización.

EFICIENCIA:

Es el grado en que una tecnología, una intervención o una organización efectúa la máxima contribución a las objetivos de salud definidos dados los recursos disponibles. Implica la relación favorable entre resultados obtenidos y costes de los recursos empleados.

Tiene dos dimensiones:
la relativa a la asignación de recursos que analiza la relación entre recursos y resultados, y la referente a la productividad, que analiza la relación entre recursos y procesos.

La utilización de los medios debe satisfacer un máximo cuantitativo o cualitativo de fines o necesidades humanas. El buen uso de los recursos, se concreta en lograr lo mayor posible con aquello que contamos. Si un grupo humano dispone de un número de insumos que son utilizados para producir bienes o servicios entonces se califica como eficiente a quien logra la mayor productividad con el menor número de recursos.

Eficiencia se emplea para relacionar los esfuerzos frente a los resultados que se obtengan. Si se obtienen mejores resultados con menor gasto de recursos o menores esfuerzos, se habrá incrementado la eficiencia. Esto es alcanzar los objetivos por medio de la elección de alternativas que pueden suministrar el mayor beneficio. Es la relación recursos/resultados bajo condiciones reales.

La eficiencia se evalúa a partir de comparaciones. Los estudios de eficacia y efectividad no incluyen recursos, los de eficiencia sí. En la eficiencia se consideran los gastos y los costes relacionados con la eficacia o efectividad alcanzados.

Un aspecto fundamental en la evaluación de la gestión de las organizaciones sanitarias (proveedores de servicios, aseguradores, compradores, etc.) debería ser la capacidad de identificar y separar aquellas organizaciones que de acuerdo con algún estándar gestionan correctamente de aquellas que lo hacen mal o por debajo de sus posibilidades.

La frontera de producción representa el nivel máximo de producción que se puede obtener para cada nivel de recursos. La frontera de costes representa el coste mínimo factible para cada nivel de producción. Las UTD (Unidad de toma de decisiones) se encuentran sobre la frontera de producción (o de coste) cuando presentan eficiencia técnica (o eficiencia económica). O bien, se encuentran por debajo (encima) de la frontera de producción (costes) si no son eficientes. Puesto que la función de producción y la de costes no son directamente observable, el análisis de frontera utiliza la mejor práctica observada en la muestra de UTD analizadas para construir la frontera de producción o de costes.

EFECTIVIDAD:

Las medidas de efectividad de los tratamientos son parámetros que expresan la fuerza de la asociación entre tratamientos y desenlaces clínicos (endpoints, outcomes).
Típicamente se emplean como medidas resumen del resultado de los ensayos clínicos, aunque pueden ser utilizadas también en los estudios con diseños observacionales.

Las más utilizadas son:

- Reducción Absoluta del Riesgo (Absolute Risk Reduction; RAR), Diferencia de riesgos absolutos en el grupo intervención respecto al grupo control. (Riesgo absoluto, proporción de pacientes
con el desenlace de interés en el grupo tratado con el medicamento a evaluar.)

- la Reducción del Riego Relativo (Relative Risk Reduction; RRR) : Es la reducción proporcional de la tasa de ocurrencia de un evento desfavorable en el grupo experimental en relación al grupo control y se calcula como el recíproco del RR. (Riesgo relativo: Es el riesgo de eventos entre los pacientes que reciben el tratamiento en relación al de los controles.)

- el Numero Necesario de pacientes a Tratar (Number Needed to Treat; NNT) para evitar un desenlace adverso: indica cuantos sujetos tenemos que tratar para prevenir un desenlace desfavorable.
Se calcula como el recíproco de la Reducción Absoluta del Riesgo multiplicado por 100."

Así se puede visualizar desde los distintos enfoques en salud, los conceptos sobre las expresiones EFICACIA, EFICIENCIA Y EFECTIVIDAD.

Dr. Agustin Orlando

Nota:

Profundizando en las medidas de efectividad para los interesados en el enfoque investigativo, se transcribe un ejemplo extraido del Diccionario en cuestión, donde se puntualiza en la elección de indicadores más fiables a la hora por ejemplo de sopesar alternativas terapéuticas en auditoría médica:

"Las formas alternativas de presentación de resultados de los ensayos clínicos pueden influir en las decisiones sobre utilización de uno u otro tratamiento.
Así, cuando un ensayo clínico presenta la eficacia del cribado de cáncer de mama en mujeres de 50-64 años en forma de reducción relativa del 34% en la mortalidad especifica a los 7 años de seguimiento, el lector tiene que interpretar la relevancia clínica de este resultado en función de la prevalencia del cáncer de mama en su población y de la mortalidad absoluta.
Por ejemplo, una RRR del 34% se obtendría por igual con una reducción absoluta de la mortalidad por cáncer de mama a los 7 años del 18% al 12% que con la reducción de mortalidad mostrada en la realidad por el ensayo clínico (del 0,18 al 0,12%), cuando su significación clínica es bien diferente.
Nótese que otras formas de presentación de estos resultados no magnifican los beneficios del tratamiento.
Así, en el ejemplo anterior la reducción absoluta del riesgo sería de 0,06% (0,18 - 0,12) y el NNT sería de 1571 mujeres cribadas durante 7 años para evitar 1 muerte en este periodo. Una presentación de resultados alternativa, aunque poco usada, es el Porcentaje de Pacientes Libres del suceso al final del periodo de seguimiento (el recíproco de los riesgos absolutos) que en el caso del cribado sería del 99,88% de mujeres en el grupo placebo vivas (o fallecidas por causas diferentes al cáncer de mama), por el 99,82% en el grupo control.

Como norma se recomienda que los ensayos clínicos acompañen la presentación usual en forma de RRR con alguna de las medidas citadas, singularmente del NNT que parece más intuitiva en clínica. Esto sería especialmente necesario cuando la incidencia del endpoint adverso es baja (como suele ocurrir con los tratamientos en prevención primaria o los programas de cribado).

Ejemplo

El Helsinki Heart Study (HHS) es un conocido ensayo clínico aleatorio publicado en 1987 en el que 2.051 hombres de 40-55 años fueron tratados con un hipolipemiante (gemfibrozilo) durante 5 años y 2.030 recibieron un placebo.

Al completar el periodo de seguimiento en el grupo tratado se habían producido 56 (2,73%) eventos cardíacos adversos (14 infartos de miocardio mortales y 42 no mortales) y 45 (2,19%) muertes por todas las causas; en el grupo placebo se produjeron 84 (4,14%) episodios cardíacos adversos (19 infartos mortales y 65 no mortales) y 42 fallecimientos (2,07%). Respecto a la presencia de eventos cardiacos (mortales y no mortales)
• Riesgo absoluto [a/(a+b)] en el grupo gemfibrozilo o intervención:
56/2051 = 0,273%; el 2,73% de los pacientes del grupo intervención experimentaron un infarto durante el seguimiento.

• Riesgo absoluto [c(c+d)] en el grupo placebo o control: 84/2030 =
0,414; El 4,14% de los pacientes del grupo control experimentaron un infarto durante el seguimiento.

• Reducción Absoluta del Riesgo [(c/(c+d))-(a/(a+b))]: (84 /2030) -
(56/2051) = 0,414 – 0,273 = 0,141; El grupo intervención experimentó un
1,41% menos infartos que el grupo placebo.

• Riesgo Relativo [(a/(a+b))/(c/(c+d))]: (56/140)/(1946/3841) = 0,66. Si la tasa de infartos del grupo control fuera igual a la unidad, la del grupo experimental sería 0,66 (inferior en aproximadamente un tercio).

• Reducción del Riesgo Relativo [1-RR]: 1-0,66= -0,34; El grupo intervención tuvo un 34% menos infartos que el grupo placebo.

• Número Necesario de paciente a Tratar [(1-RAR)*100]: (1 – 1,41) * 100
= 71. Por cada 71 pacientes tratados durante 5 años se evita un infarto.

Nótese la magnificación “numérica” del efecto al usar el RRR (un 34% menos
infartos) respecto al RAR (1,41%).

• Meneu R, Peiró S, Márquez S. Influencia de la presentación de los resultados de los ensayos clínicos en la intención de prescribir: relativizando el riesgo relativo. Aten Primaria. 1998; 21: 446-50."